Cho tới cuối năm 2016, Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt tổng cộng 1,561 loại thuốc bao gồm một số được thông qua trước khi cơ quan này chính thức trở thành cơ quan có thẩm quyền vào năm 1939. Vì vậy, không thể chối cãi rằng các thử nghiệm lâm sàng đang có những bước tiến đáng kể, đóng góp to lớn cho sự phát triển của nền y tế và cuộc chiến chống lại bệnh tật. Hãy cùng chúng tôi điểm lại 10 trường hợp thử nghiệm lâm sàng thành công ấn tượng nhất trong vòng hai năm qua nhé!
(c) dina2001/iStock
Khi nghĩ về giai đoạn 2014-2015, chắc hẳn phần lớn chúng ta vẫn chưa quên đại dịch khủng khiếp Ebola đã càn quét khắp khu vực Tây Phi. Theo Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), 28,616 ca mắc bệnh đã được ghi nhận, trong số đó gần một nửa đã tử vong tại Guinea, Liberia và Sierra Leone.
Rất may, sau khi dịch bệnh này bùng nổ và tàn phá khu vực Tây Phi, các công ty và chính phủ các nước đã chung tay trong một nỗ lực chung nhằm sản xuất và thử nghiệm vắc-xin phòng chống Ebola. Được bảo trợ bởi WHO, thử nghiệm lâm sàng này đã được thực hiện trên khoảng 4,000 bệnh nhân với kết quả khả quan 100%. Điều mà thường mất hằng năm để hoàn thành đã được làm xong trong vòng 12 tháng với kết quả vô cùng mỹ mãn.
2. Phương pháp chữa trị đa u tuỷ xương (multiple myeloma)
Tuỷ xương thường và tuỷ xương của bệnh nhân đa u tuỷ xương (c) Keats Lab
Đa u tuỷ xương là một loại ung thư mà trong đó một số tương bào (plasma cell) trong tuỷ xương phát triển một cách mất kiểm soát. Bệnh nhân có thể phải chịu đựng thiếu huyết sắc tố trong máu, xương yếu đi và nhiễm trùng nghiêm trọng do hệ miễn dịch bị tàn phá.
Cả ba thuốc mới được phê duyệt bởi FDA vào tháng 11 năm 2015 đều dành cho bệnh nhân đã trải qua ít nhất một liệu trình chữa trị, bởi vì tái phát bệnh là gần như không tránh khỏi ở đa u tuỷ xương. Mặc dù những thuốc dành cho bệnh này đã được thông qua và xuất hiện trên thị trường, ba loại thuốc này là những thuốc đầu tiên uống bằng đường miệng.
Cấu trúc tinh thể của enzyme PCSK9 (c) Wikipedia, 84.
Đã từ lâu, statins luôn được kê cho bệnh nhân với các bệnh liên quan đến tim mạch để giảm lượng cholesterol LDL trong máu. Tuy nhiên một nghiên cứu bởi Tiến sĩ Jonathan Cohen và Tiến sĩ Helen Hobbs tại Trung tâm Y tế Tây Nam, Đại học Texas ở Dallas đã đưa ra một loại thuốc mới với tên gọi thuốc ức chế PCSK9 giúp giảm lượng LDL trong máu bằng cách tăng số lượng các thụ thể (receptor) LDL trong gan.
PCSK9 thực chất là tên một loại gen có nhiệm vụ điều phối hoạt động của các thụ thể LDL. Mật độ gen thấp hơn được phát hiện có liên quan mật thiết tới lượng LDL máu thấp hơn. Cụ thể, thuốc ức chế gen giảm nồng độ cholesterol LDL trong máu đến 60% khi sử dụng cùng với statins.
(c) Westchester Magazine
Vào tháng 7 năm 2015, Novartis thông báo rằng loại thuốc suy tim mới có tên gọi Entresto của công ty này đã được phê duyệt bởi FDA. Thử nghiệm so sánh đã được thực hiện để kiểm tra mức độ hiệu quả của Entresto so với thuốc ức chế ACE về khả năng giảm phân suất tống máu và chống suy tim.
Đã có 8,442 bệnh nhân tham gia và thử nghiệm lâm sàng này đã được dừng trước thời hạn do hiệu quả rõ rệt của thuốc trong việc giảm rủi ro tử vong vì bệnh tim mạch khi so sánh với thuốc ức chế ACE. Entresto được kỳ vọng sẽ là hy vọng mới của khoảng 2.2 triệu người Mỹ mắc chứng suy tim NYHA II-IV.
5. Liệu pháp cho dị ứng đậu phộng
Miếng dán Viaskin (c) labiotech.eu
Liệu pháp chữa trị đầu tiên cho chứng dị ứng đậu phộng có khả năng rất cao sẽ xuất hiện trên thị trường vào cuối năm 2017 sau khi Pha III hoàn thành. Được phát triển bởi công ty công nghệ sinh học Pháp DBV Technologies, Viaskin Peanut đã cho ra kết quả khả quan và đầy hứa hẹn trong Pha IIb và đã nhận được chỉ định Phương pháp Chữa trị Đột phá (Breakthrough Therapy) và chỉ định Hoàn thành Nhanh chóng (Fast Track) của FDA. Điều này đồng nghĩa với việc quá trình thử nghiệm sẽ được đẩy nhanh để thuốc có thể ra thị trường sớm hơn.
Bệnh nhân có thể tự dán miếng dán tĩnh điện Viaskin Peanut trên bề mặt da, nên sản phẩm rất an toàn với trẻ nhỏ. Chất gây dị ứng (allergen) được truyền qua da chứ không phải máu, sau đó nó sẽ di chuyển vào tế bào miễn dịch Langerhans trước khi được đưa đến các nốt hạch để cảnh báo hệ miễn dịch không tấn công kháng nguyên đậu phộng.
6. Thuốc ung thư bàng quang Tecentriq
(c) FiercePharma
Vào tháng 5 năm 2016, FDA đã Phê duyệt Cấp tốc (Accelerated Approval) Tecentriq, một loại thuốc ức chế điểm kiểm soát miễn dịch (immunotherapy checkpoint inhibitor). Thuốc này ức chế protein PD-L1 để các tế bào miễn dịch có thể định vị và tấn công các tế bào ung thư.
Tecentriq là loại thuốc mới đầu tiên để chữa ung thư bàng quang trong vòng ba thập kỷ, sau khi tiền thân của nó được phê duyệt vào những năm 1980. Kết quả thử nghiệm cho thấy sau khi tiêm thuốc, 14.8% bệnh nhân đã từng trải qua hoá trị chứng kiến khối u nhỏ đi đáng kể. 26% những người có lượng protein PD-L1 cao phản ứng tích cực với thuốc.
7. Thuốc ung thư đầu và cổ Keytruda
(c) FiercePharma
Một thuốc miễn dịch khác, Keytruda là thuốc đầu tiên được phê duyệt để chữa trị ung thư đầu và cổ. Trước đây, thuốc này đã được sử dụng để chữa ung thư hắc tố (melanoma) và ung thư phổi tế bào không nhỏ (non-small cell lung cancer). Keytruda dành cho các bệnh nhân với tế bào ung thư tái phát cũng như di căn, và đã trải qua ít nhất một lần hoá trị.
Trong số 174 người tham gia đã trải qua hoá trị bạch kim (platinum-based chemo), khối u nhỏ lại hoặc biến mất ở 16%. 82% tận hưởng hiệu quả trong vòng 6 tháng hoặc dài hơn. Tiến sĩ Tanguy Seiwert thuộc Đại học Chicago nhấn mạnh rằng Keytruda là “một bước tiến quan trọng trong việc điều trị [ung thư đầu và cổ].”
Lactobacillus plantarum chứa trong lợi khuẩn. (c) Iron Magazine
Một nghiên cứu quy mô lớn tại Ấn Độ kéo dài gần một thập kỷ với sự tham gia của 4,557 đối tượng sơ sinh đã đưa ra một kết quả vô cùng khả quan của một loại lợi khuẩn giúp ngăn ngừa nhiễm trùng huyết (sepsis) ở trẻ sơ sinh. Tỉ lệ giảm nằm trong khoảng 25% tới 50%, trong khi các bé uống thuốc hằng ngày chỉ trong một tuần.
Không chỉ giảm rủi ro mắc nhiễm trùng huyết, thuốc này còn ngăn chặn nhiều loại nhiễm khuẩn khác bao gồm nhiễm khuẩn Gram dương (Gram-positive) giảm tới 82% và nhiễm khuẩn Gram âm (Gram-negative) giảm 75%. Rủi ro mắc viêm phổi và các loại nhiễm trùng qua đường thở khác cũng được phát hiện giảm tới 34%. Xét tới việc hầu hết các thử nghiệm lâm sàng lợi khuẩn bị chỉ trích vì sự thiếu hiệu quả, thử nghiệm lần này thực hiện bởi Pinaki Panigrahi tại Trung tâm Y tế Đại học Nebraska là một thành công lớn và đáng khen ngợi.
9. Phương pháp chữa trị đa xơ cứng Ocrevus
(c) MPR
Bản thân đa xơ cứng (multiple sclerorsis – MS) đã có sức tàn phá lớn, nhưng một dạng MS nghiêm trọng có tên gọi đa xơ cứng tiến triển sơ cấp (primary progressive multiple sclerosis – PPMS) thậm chí còn tệ hơn. VÌ vậy, lần đầu tiên, FDA đã phê duyệt một loại thuốc để chiến đấu với căn bệnh này.
Trong 732 bệnh nhân được chữa trị trong ít nhất 120 tuần, Ocrevus cho thấy sự tăng lên rõ rệt thời gian tiến triển xấu đi của bệnh. Mặt khác, hai thử nghiệm lâm sàng với 1,656 bệnh nhân để đối chiếu thuốc này với phương pháp trị liệu tiêu chuẩn cũng đưa đến sự sụt giảm trong tỉ lệ tái phát bệnh.
10. Thuốc xơ cứng teo cơ một bên Radicava
(c) KREM
Vào tháng 5 năm nay, một liệu pháp chữa trị mới cho bệnh xơ cứng teo cơ một bên (amyotrophic lateral sclerosis – ALS), thường được gọi là bệnh Lou Gehrig đã được phê duyệt bởi FDA. Radicava là thuốc thứ hai được thông qua tại Mỹ, sau khi thuốc Rilutek của Sanofi được phê duyệt vào năm 1995.
Trên thực tế, thuốc này đã được thử nghiệm trong một nghiên cứu kéo dài 6 tháng tại Nhật Bản với 137 bệnh nhân. Những bệnh nhân ở cánh điều trị (treatment arm) cho thấy phản ứng tích cực với Radicava trong tuần thứ 24 so với những người nhận được giả dược (placebo). Nói về việc phê duyệt thuốc này, Eric Bastings, phó giám đốc Bộ phận Sản phẩm Thần kinh học (Division of Neurology Products) thuộc Trung tâm Đánh giá Thuốc và Nghiên cứu FDA rất vui mừng khi bệnh nhân ALS đã có một lựa chọn mới, một hy vọng mới.
