Theo Science, các công ty dược phẩm Biogen của Mỹ và Eisai của Nhật Bản cùng tham gia phát triển một loại thuốc gọi là Aducanumab chống lại bệnh Alzheimer, đã công bố quyết định chấm dứt thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3. Phân tích kết quả hiện tại cho thấy thuốc không làm chậm sự suy giảm chức năng nhận thức ở bệnh nhân Alzheimer.
Dây thần kinh và các mảng amyloid – Ảnh: National Institute Of Ages
Mục tiêu của thuốc Aducanumab là protein beta-amyloid. Các nhà khoa học từ lâu đã phát hiện ra rằng trong não của những bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer, protein này hình thành các cụm (mảng amyloid) xung quanh các tế bào thần kinh của đại não.
Người ta cho rằng beta-amyloid gây ra cái chết của các tế bào thần kinh và do đó, gây ra các vấn đề về trí nhớ và tư duy. Nhưng bằng chứng ủng hộ giả thuyết này chỉ là gián tiếp.
Các thử nghiệm trước đây đã chỉ ra rằng Aducanumab thực sự phá hủy beta-amyloid một cách hiệu quả, không chỉ các mảng, mà cả một dạng khác của protein này có tên oligomer, phát sinh sớm hơn và ảnh hưởng đến các khớp của các tế bào thần kinh.
Tuy nhiên, ở những người tham gia thử nghiệm lâm sàng được dùng thuốc không thấy sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê so với nhóm đối chứng. Tạp chí Science lưu ý rằng trước đó, các thử nghiệm lâm sàng về thuốc chống các mảng bám amyloid, do các công ty dược phẩm Merck & Co., Eli Lilly và Company cùng các công ty khác, cũng đều đã thất bại. Do đó, một câu hỏi đặt ra là liệu những nỗ lực để chữa bệnh Alzheimer chỉ bằng cách chống lại beta-amyloid có hợp lý?
Nhà hóa học Derek Lowe lưu ý rằng mảng lắng đọng amyloid chắc chắn có liên quan nhất định đến bệnh Alzheimer – có quá nhiều bằng chứng khẳng định điều đó. Nhưng vấn đề rõ ràng là phức tạp hơn các nhà nghiên cứu đã hy vọng khi mọi nỗ lực giải quyết vấn đề amyloid chỉ mang lại những lợi ích lâm sàng không đáng kể.